Eigenschappen - PK data - Registratiestatus
Doseringen

Toedieningsvormen en hulpstoffen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Versiebeheer

Miglustat

Stofnaam
Miglustat
Merknaam
Zavesca
ATC code
A16AX06

Label dosisadvies Kinderformularium

Ziekte van Niemann-Pick type C: On-label
Ziekte van Gaucher type I:
Off-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Ziekte van Niemann-Pick type C:
> 12 jaar:
3 dd 200 mg
< 12 jaar:
> 1,25 m2: 3 dd 200 mg
>0,88-1,25 m2: 2 dd 200 mg
>0,73-0,88 m2: 3 dd 100 mg
>0,47-0,73 m2: 2 dd 100 mg
<0,47 m2: 1 dd 100 mg
Ziekte van Gaucher type I: Niet geregistreerd voor kinderen.

Eigenschappen

Miglustat remt het enzym glucosylceramidesynthase, dat verantwoordelijk is voor de eerste stap in de synthese van de meeste glycolipiden. Hierdoor neemt de stapeling van glucosylceramide in patiënten met type I van de ziekte van Gaucher af (substraatreductie therapie). De stapeling van glucosylceramide is de oorzaak van verschillende klachten die individueel verschillen.

Farmacokinetiek

Geen informatie

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Doseringen

Ziekte van Gaucher
  • Oraal
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [1]
      • 300 mg/dag in 3 doses.
      • Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van miglustat voor deze indicatie.

Ziekte van Niemann-Pick type C
  • Oraal
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [1] [2]
      • ≤0,47 m2:         100 mg/dag in 1 dosis.
        > 0,47-0,73 m2: 200 mg/dag in 2 doses.
        >0,73-0,88 m2:  300 mg/dag in 3 doses.
        >0,88-1,25 m2:  400 mg/dag in 2 doses.
        >1,25 m2:         600 mg/dag in 3 doses.

      • Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van miglustat voor deze indicatie.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08

Triëntine

Cuprior; Cufence
A16AX12

Zink

Wilzin
A16AX05

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Bijwerkingen algemeen

Zeer vaak (> 10%): diarree , flatulentie, buikpijn, gewichtsverlies (ca. 55%, vooral na 6 tot 12 maanden), verminderde eetlust. Tremoren. Vaak (1-10%): misselijkheid, braken, dyspepsie, obstipatie. Vermoeidheid, asthenie, rillingen en malaise, paresthesie, perifere neuropathie , hypo-esthesie, ataxie, amnesie, veranderde snelheid van de zenuwgeleiding. Spierspasmen, spierzwakte, hoofdpijn, duizeligheid, slapeloosheid, depressie, verlaagd libido, trombocytopenie. Gemeld is cognitieve disfunctie.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

Omdat groeivermindering kan optreden regelmatig de lengtegroei controleren bij kinderen met de ziekte van Niemann-Pick type C

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen

Voorzichtigheid is geboden bij nierfunctiestoornis, ernstige aandoeningen van het maag-darmstelsel en bij gestoorde leverfunctie. Gebruik wordt niet aanbevolen bij ernstig gestoorde nierfunctie (creatinineklaring < 30 ml/min/1,73m²). Regelmatig de vitamine B12-spiegel controleren. Bij aanhoudende diarree of bij tremor kan tijdelijke dosisverlaging nodig zijn. De diarree reageert meestal op dieetverandering (vermindering van de inname van lactose en andere koolhydraten).

Bij de ziekte van Gaucher type I regelmatig het aantal bloedplaatjes controleren. Er is geen ervaring bij ernstige vormen van de ziekte (hemoglobine < 90 g/l, bloedplaatjes < 50 × 109/l of actieve botziekte).

Bij de ziekte van Niemann-Pick type C regelmatig (bv. om de 6 maanden) het effect op de neurologische manifestaties controleren. Na 1 jaar opnieuw beoordelen of de therapie moet worden voortgezet. 

 

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Interacties

Niet beoordeeld: de AUC kan met ong. 15% dalen door imiglucerase.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Referenties

  1. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen)., Geraadpleegd 05 nov 2014
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 05 nov 2014
  3. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke. , Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  4. SPC Zavesca (Actelion) 20/11/2007, EU/1/02/238/001

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Ziekte van Gaucher type 1

bij creatinineklaring 50-80 ml/min/1,73 m2: start met 100% van de normale keerdosis en doseerinterval 12 uur
• bij creatinineklaring 30-50 ml/min/1,73 m2: start met 100% van de normale keerdosis en doseerinterval 24 uur
• bij creatinineklaring <30 ml/min/1,73 m2: gecontra-indiceerd

Ziekte van Niemann Pick

Kinderen ≥ 12 jaar
• bij creatinineklaring 50-80 ml/min/1,73 m2: 100% van de normale keerdosis en doseerinterval 12 uur
bij creatinineklaring 30-50 ml/min/1,73 m2: 50% van de normale keerdosis en doseerinterval 12 uur
• bij creatinineklaring < 30 ml/min/1,73 m2: gecontra-indiceerd

Kinderen < 12 jaar:
Een algemeen advies kan niet worden gegeven voor kinderen < 12 jaar. De fabrikant geeft aan dat de dosering bij verminderde nierfunctie moet worden aangepast, maar geeft geen concreet advies.

Informatie
Bij verminderde nierfunctie neemt de klaring van miglustat af. Hierdoor is het risico op bijwerkingen verhoogd.

Klinische gevolgen:
Dosisgerelateerde bijwerkingen: gastro-intestinale bijwerkingen, tremor.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Wijzigingen

Wijzigingen