Asfotase alfa

Stofnaam
Asfotase alfa
Merknaam
Strensiq
ATC code
A16AB13
Doseringen
Nierfunctiestoornissen

Produkten, hulpstoffen, toediening en tekorten
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen

Interacties
Eigenschappen (PD/PK)

Registratiestatus
Middelen uit dezelfde ATC groep
Referenties
Versiebeheer

Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Asfotase alfa is een humaan, recombinant, niet-weefselspecifiek alkalische fosfatase-Fc-deca-aspartaatfusie-eiwit met enzymactiviteit. Het bevordert de mineralisatie van het skelet bij patiënten met hypofosfatasie.

Hypofosfatasie is een zeldzame, levensbedreigende, erfelijke aandoening veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor niet-weefselspecifieke alkalische fosfatase. De aandoening gaat gepaard met meerdere botmanifestaties, waaronder rachitis (bij baby's en kinderen), osteomalacie, veranderd calcium- en fosfaatmetabolisme, groei- en mobiliteitsstoornissen, respiratoire insufficiëntie waarvoor beademing nodig kan zijn en vitamine B₆-afhankelijke epileptische aanvallen.

Farmacokinetiek bij kinderen

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Enzymvervangingstherapie bij hypofosfatasia:
0-18 jaar:  SC 2 mg/kg/dosis, driemaal per week
OF 1 mg/kg/dosis zesmaal per week, max 6 mg/kg/week

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Inj.vlst. 40 mg/ml; 100 mg/ml

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Doseringen

Enzymvervangingstherapie bij hypofosfatasia
  • Subcutaan
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [1]
      • 2 mg/kg/dosis 3 x per week. Alternatief: 1 mg/kg/dosis 6 x per week.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Bijwerkingen bij kinderen

Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn. Erytheem. Pijn in extremiteit. Injectieplaatsreactie (waaronder atrofie, abces, erytheem, pijn, jeuk, zwelling, lipodystrofie, verharding, nodule, uitslag, papula, hematoom, ontsteking, urticaria, calcificatie, warmte, hemorragie, exfoliatie en blaasjes op de injectieplaats), koorts, prikkelbaarheid. Kneuzing.

Vaak (1-10%): anafylactoïde reacties, overgevoeligheid. Cellulitis op de injectieplaats. Verhoogde neiging tot bloeduitstorting. Hypocalciëmie. Opvliegers. Orale hypo-esthesie, misselijkheid. Huidverkleuring, uitgerekte huid. Nefrolithiase. Spierpijn. Koude rillingen. Litteken.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contraindicaties bij kinderen

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid voor asfotase alfa als de overgevoeligheid niet onder controle is te brengen.

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

Overgevoeligheidsreacties kunnen bestaan uit anafylactoïde reacties (moeite met ademhalen, gevoel van stikken, periorbitaal oedeem en duizeligheid), misselijkheid, braken, koorts, hoofdpijn, blozen, prikkelbaarheid, koude rillingen, erytheem, huiduitslag, jeuk en orale hypo-esthesie; ze treden op binnen minuten na toediening, en kunnen nog optreden na een behandelduur van 1 jaar. Als deze reacties optreden, de toediening direct staken. Na behandeling van een ernstige reactie de risico's en voordelen van opnieuw toedienen afwegen. Hernieuwde toediening dient onder medisch toezicht plaats te vinden, bij daarop volgende toedieningen is dit afhankelijk van het oordeel van de arts.

Injectiegerelateerde reacties treden veelal voor het eerst op binnen de eerste 12 weken van behandeling, maar kunnen tot 1 of meer jaren na aanvang van de behandeling nog optreden. Onderbreek de toediening bij een ernstige injectiegerelateerde reactie.

Voorvallen van craniostenose (geassocieerd met verhoogde intracraniale druk), waaronder verergering van reeds bestaande craniostenose en het voorkomen van Arnold-Chiari-malformatie zijn gemeld bij patiënten < 5 jaar. Er zijn onvoldoende gegevens om een causaal verband vast te stellen met blootstelling aan asfotase alfa. Craniostenose kan ook een manifestatie van hypofosfatasie zijn. Periodiek monitoren (met inbegrip van fundoscopie ter controle op tekenen van papiloedeem) wordt aanbevolen bij patiënten < 5 jaar.

Ectopische calcificatie (oftalmische calcificatie en nefrocalcinose) zijn gemeld. Er zijn onvoldoende gegevens om een causaal verband vast te stellen met blootstelling aan asfotase alfa. Oftalmische calcificatie en nefrocalcinose kunnen ook manifestaties van hypofosfatasie zijn. Oogonderzoek en echoscopie van de nieren worden bij baseline en periodiek aanbevolen.

De concentratie parathyroïdhormoon in serum kan stijgen tijdens de behandeling (met name de eerste 12 weken). Controle van parathyroïdhormoon en calcium in serum wordt aanbevolen. Suppletie van calcium en orale vitamine D kan nodig zijn.

Patiënten kunnen disproportionele gewichtstoename vertonen. Toezicht op het dieet wordt aanbevolen.

Indien de patiënt laboratoriumonderzoek moet krijgen, het laboratorium informeren dat de patiënt wordt behandeld met medicatie die invloed heeft op de AF-concentratie.

Bij verminderde nier- of leverfunctie zijn de werkzaamheid en veiligheid niet vastgesteld

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane, Amversio
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04
A16AB07

Cerliponase alfa

Brineura
A16AB17

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08

Triëntine

Cuprior; Cufence
A16AX12

Zink

Wilzin
A16AX05

Referenties

  1. Alexion Europe SAS, SmPC Strensiq ( EU/1/15/1015) 08-05-2020, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
  2. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 21 juli 2020

Wijzigingen

  • 23 juli 2020 15:13: NIEUW TOEGEVOEGD

Therapeutic Drug Monitoring


Overdosering