Sapropterine is een synthetische versie van het natuurlijk voorkomende 6R-tetrahydrobiopterine (BH4). Bij een aantal patiënten met verminderde activiteit van fenylalanine-hydroxylase (PAH), al dan niet door deficiëntie van BH4, verbetert sapropterine de PAH-activiteit en daarmee de omzetting van fenylalanine naar tyrosine. Dit voorkomt of vermindert fenylalaninestapeling en de schadelijke gevolgen hiervan. Werking: maximaal na 3 weken (verlaging fenylalaninespiegel).
Geen specifieke gegevens over kinderen.
Tablet oplosbaar (dihydrochloride) 100 mg
Hyperfenylalaninemie bij phenylketonurie (PKU) |
---|
|
Hyperfenylalaninemie bij tetrahydrobiopterinedeficiëntie (BH4) |
---|
|
GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.
GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.
Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, rinorroe.
Vaak (1-10%): faryngolaryngeale pijn, verstopte neus, hoesten. Misselijkheid, braken, dyspepsie, buikpijn, diarree. Hypofenylalaninemie.
Verder zijn gemeld: (ernstige) overgevoeligheidsreacties en huiduitslag. Gastritis, oesofagitis. Reboundeffect na staken.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
De respons wordt bepaald door de bloedspiegels van fenylalanine te controleren. Controleer 1–2 weken na elke dosisaanpassing de bloedspiegels van fenylalanine en tyrosine en daarna regelmatig. Patiënten die sapropterine krijgen, dienen een beperkt-fenylalaninedieet voort te zetten en regelmatig klinisch beoordeeld te worden. Langdurige blootstelling aan lage bloedspiegels van fenylalanine en tyrosine in de kindertijd is in verband gebracht met een gestoorde neurologische ontwikkeling.
Wees voorzichtig wanneer sapropterine wordt gebruikt bij patiënten met aanleg voor convulsies. In klinische onderzoeken bij patiënten met BH4-deficiëntie die sapropterine kregen, werden convulsies en verergering van convulsies gemeld.
Bij staken van de behandeling kan een reboundeffect optreden, gedefinieerd als een toename van de bloedspiegels van fenylalanine tot boven het niveau van vóór de behandeling.
De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij patiënten ouder dan 65 jaar of met gestoorde nier- of leverfunctie.
Niet beoordeeld: bij combinatie met levodopa zijn (verergering van) convulsies, toegenomen prikkelbaarheid en geïrriteerdheid gemeld.
Dihydrofolaatreductaseremmers kunnen het metabolisme van BH4 verstoren; daarom is voorzichtigheid geboden bij combinatie met dihydrofolaatreductaseremmers, zoals methotrexaat en trimethoprim.
BH4 is een cofactor voor stikstofoxidesynthetase; daarom is voorzichtigheid geboden bij combinatie met NO-donoren, zoals fosfodiësteraseremmers, isosorbidedinitraat, minoxidil, nitroglycerine en nitroprusside.
Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
---|---|---|
Cystadane, Amversio
|
A16AA06 | |
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
Carnitene
|
A16AA01 | |
Cystagon
|
A16AA04 |
ENZYMEN | ||
---|---|---|
Replagal
|
A16AB03 | |
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
Myozyme
|
A16AB07 | |
Strensiq
|
A16AB13 | |
Brineura
|
A16AB17 | |
Naglazyme
|
A16AB08 | |
Elaprase
|
A16AB09 | |
Cerezyme
|
A16AB02 | |
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
Kanuma
|
A16AB14 | |
Vpriv
|
A16AB10 |
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
---|---|---|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
Ravicti
|
A16AX09 | |
Oxlumo
|
A16AX18 | |
Zavesca
|
A16AX06 | |
A16AX | ||
Orfadin
|
A16AX04 | |
Revestive
|
A16AX08 | |
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
Wilzin
|
A16AX05 |