Miglustat remt het enzym glucosylceramidesynthase, dat verantwoordelijk is voor de eerste stap in de synthese van de meeste glycolipiden. Hierdoor neemt de stapeling van glucosylceramide in patiënten met type I van de ziekte van Gaucher af (substraatreductie therapie). De stapeling van glucosylceramide is de oorzaak van verschillende klachten die individueel verschillen.
Geen informatie
Ziekte van Niemann-Pick type C: On-label
Ziekte van Gaucher type I: Off-label
Capsule 100 mg
Ziekte van Gaucher |
---|
|
Ziekte van Niemann-Pick type C |
---|
|
Ziekte van Gaucher type 1
• bij creatinineklaring 50-80 ml/min/1,73 m2: start met 100% van de normale keerdosis en doseerinterval 12 uur
• bij creatinineklaring 30-50 ml/min/1,73 m2: start met 100% van de normale keerdosis en doseerinterval 24 uur
• bij creatinineklaring <30 ml/min/1,73 m2: gecontra-indiceerd
Ziekte van Niemann Pick
Kinderen ≥ 12 jaar
• bij creatinineklaring 50-80 ml/min/1,73 m2: 100% van de normale keerdosis en doseerinterval 12 uur
• bij creatinineklaring 30-50 ml/min/1,73 m2: 50% van de normale keerdosis en doseerinterval 12 uur
• bij creatinineklaring < 30 ml/min/1,73 m2: gecontra-indiceerd
Kinderen < 12 jaar:
Een algemeen advies kan niet worden gegeven voor kinderen < 12 jaar. De fabrikant geeft aan dat de dosering bij verminderde nierfunctie moet worden aangepast, maar geeft geen concreet advies.
Informatie
Bij verminderde nierfunctie neemt de klaring van miglustat af. Hierdoor is het risico op bijwerkingen verhoogd.
Klinische gevolgen:
Dosisgerelateerde bijwerkingen: gastro-intestinale bijwerkingen, tremor.
Zeer vaak (> 10%): diarree , flatulentie, buikpijn, gewichtsverlies (ca. 55%, vooral na 6 tot 12 maanden), verminderde eetlust. Tremoren. Vaak (1-10%): misselijkheid, braken, dyspepsie, obstipatie. Vermoeidheid, asthenie, rillingen en malaise, paresthesie, perifere neuropathie , hypo-esthesie, ataxie, amnesie, veranderde snelheid van de zenuwgeleiding. Spierspasmen, spierzwakte, hoofdpijn, duizeligheid, slapeloosheid, depressie, verlaagd libido, trombocytopenie. Gemeld is cognitieve disfunctie.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
Omdat groeivermindering kan optreden regelmatig de lengtegroei controleren bij kinderen met de ziekte van Niemann-Pick type C
Voorzichtigheid is geboden bij nierfunctiestoornis, ernstige aandoeningen van het maag-darmstelsel en bij gestoorde leverfunctie. Gebruik wordt niet aanbevolen bij ernstig gestoorde nierfunctie (creatinineklaring < 30 ml/min/1,73m²). Regelmatig de vitamine B12-spiegel controleren. Bij aanhoudende diarree of bij tremor kan tijdelijke dosisverlaging nodig zijn. De diarree reageert meestal op dieetverandering (vermindering van de inname van lactose en andere koolhydraten).
Bij de ziekte van Gaucher type I regelmatig het aantal bloedplaatjes controleren. Er is geen ervaring bij ernstige vormen van de ziekte (hemoglobine < 90 g/l, bloedplaatjes < 50 × 109/l of actieve botziekte).
Bij de ziekte van Niemann-Pick type C regelmatig (bv. om de 6 maanden) het effect op de neurologische manifestaties controleren. Na 1 jaar opnieuw beoordelen of de therapie moet worden voortgezet.
Niet beoordeeld: de AUC kan met ong. 15% dalen door imiglucerase.
Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
---|---|---|
Cystadane, Amversio
|
A16AA06 | |
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
Carnitene
|
A16AA01 | |
Cystagon
|
A16AA04 |
ENZYMEN | ||
---|---|---|
Replagal
|
A16AB03 | |
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
Myozyme
|
A16AB07 | |
Strensiq
|
A16AB13 | |
Brineura
|
A16AB17 | |
Naglazyme
|
A16AB08 | |
Elaprase
|
A16AB09 | |
Cerezyme
|
A16AB02 | |
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
Kanuma
|
A16AB14 | |
Vpriv
|
A16AB10 |
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
---|---|---|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
Ravicti
|
A16AX09 | |
Oxlumo
|
A16AX18 | |
A16AX | ||
Orfadin
|
A16AX04 | |
Kuvan
|
A16AX07 | |
Revestive
|
A16AX08 | |
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
Wilzin
|
A16AX05 |