Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken.
De volgende kinetische parameters werden gemeten in week 1:
Leeftijdscategorie | Aantal patienten | Cmax (µg/ml) | Cl (ml/min/kg) | Vd (ml/kg) |
---|---|---|---|---|
1,4 tot 7,5 jaar | 27 | 1,3 ± 0,8 | 2,4 ± 0,7 | 394 ± 423 |
5 tot 11 jaar | 11 | 1,6 ± 0,7 | 2,7 ± 1,3 | 217 ± 109 |
12 tot 18 jaar | 8 | 1,4 ± 0,3 | 2,8 ± 0,7 | 184 ± 38 |
Lichaamsgewicht | Aantal patienten | Cmax (µg/ml) | Cl (ml/min/kg) | Vd (ml/kg) |
---|---|---|---|---|
< 20 kg | 17 | 1,2 ± 0,3 | 2,5 ± 0,5 | 321 ±105 |
20 tot 30 kg | 18 | 1,5 ± 1,0 | 2,6 ± 1,1 | 397 ± 528 |
30 tot 40 kg | 9 | 1,7 ± 0,4 | 2,4 ± 0,6 | 171 ± 52 |
40 tot 50 kg | 5 | 1,7 ± 0,7 | 2,4 ± 1,0 | 160 ± 59 |
≥ 50 kg | 6 | 1,7 ± 0,7 | 2,4 ± 1,1 | 181 ± 34 |
Conc. voor infusieopl. 2 mg/ml
Mucopolysaccharidose (MPS) type II (syndroom van Hunter) |
---|
|
Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.
Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiereacties zoals koorts, hoofdpijn, huiduitslag, jeuk, urticaria, en hypertensie, roodheid in het gezicht; zwelling op de infusieplaats. Buikpijn, misselijkheid, braken, dyspepsie, diarree. Dyspneu, piepende ademhaling, pijn op de borst.
Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. aritmie, tachycardie, cyanose, hypotensie. Hypoxie, bronchospasme, longembolie, hoesten, tachypneu. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, erytheem, artralgie.
Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.
Wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij acute met koorts gaande luchtwegaandoeningen uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij ernstige longaandoeningen en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkomen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet. Patiënten met een volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen. Bij ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reacties de behandeling onmiddellijk staken; bij eerdere anafylactische reacties idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.
Geen
Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
---|---|---|
Cystadane, Amversio
|
A16AA06 | |
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
Carnitene
|
A16AA01 | |
Cystagon
|
A16AA04 |
ENZYMEN | ||
---|---|---|
Replagal
|
A16AB03 | |
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
Myozyme
|
A16AB07 | |
Strensiq
|
A16AB13 | |
Brineura
|
A16AB17 | |
Naglazyme
|
A16AB08 | |
Cerezyme
|
A16AB02 | |
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
Kanuma
|
A16AB14 | |
Vpriv
|
A16AB10 |
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
---|---|---|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
Ravicti
|
A16AX09 | |
Oxlumo
|
A16AX18 | |
Zavesca
|
A16AX06 | |
A16AX | ||
Orfadin
|
A16AX04 | |
Kuvan
|
A16AX07 | |
Revestive
|
A16AX08 | |
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
Wilzin
|
A16AX05 |