Risdiplam
Stofnaam
Risdiplam
Merknaam
Evrysdi
ATC code
M09AX10
- Doseringen
- Nierfunctiestoornissen
-
Produkten, hulpstoffen, toediening en tekorten - Bijwerkingen
-
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen -
Interacties - Eigenschappen (PD/PK)
-
Registratiestatus - Middelen uit dezelfde ATC groep
- Referenties
- Versiebeheer
Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
Risdiplam is een pre-mRNA-splitsingsmodificator van survival motor neuron 2 (SMN2). Het herstelt de splitsing van SMN2 en verhoogt de inclusie van exon 7 in het mRNA-transcript, wat leidt tot een verhoogde aanmaak van functioneel en stabiel SMN-eiwit. De hoeveelheid SMN-eiwit in het bloed is binnen 4 weken meer dan 2× zo hoog (mediane verandering) als vóór de behandeling; dit houdt aan tijdens de gehele behandelperiode (van ten minste 24 maanden).
SMA is een progressieve neuromusculaire aandoening veroorzaakt door mutaties in het SMN1-gen, gelegen op chromosoom 5q. Hierbij maakt het SMN1-gen geen functioneel SMN-eiwit aan. Het nabij op het chromosoom gelegen SMN2-gen (een 'reserve-gen') is wel normaal, echter produceert dit slechts kleine hoeveelheden functioneel SMN-eiwit (ca. 10%). Het gevolg is dat er bij SMA een tekort aan goed functionerend SMN-eiwit ontstaat. Aangezien het SMN-eiwit essentieel is voor motorneuronen, leidt een tekort hieraan bij SMA tot zwakte van de spieren in de schouders, heupen, bovenbenen en bovenrug en soms van de ademhalingsspieren en de spieren die worden gebruikt bij het slikken. SMA is een aandoening met een klinisch spectrum, die ernstiger verloopt bij een lager aantal kopieën van het SMN2-gen en een jongere leeftijd waarop de symptomen zich voor het eerst voordoen.
Farmacokinetiek bij kinderen
Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.
Beschikbare toedieningsvormen/sterktes
Drank 0,75 mg/ml
Oralia voor toediening gereedmaken (VGTM)
- Innemen na de maaltijd, elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip.
- Bij zuigelingen toedienen na de borst- of flesvoeding; niet mengen met moedermelk of flesvoeding.
- Innemen binnen 5 minuten na het optrekken in de doseerspuit. Als dit niet lukt, de inhoud verwijderen uit de spuit en een nieuwe dosis klaar maken.
- Na het innemen water laten drinken, om er zeker van te zijn dat de dosis volledig is ingeslikt.
- Bij slikproblemen kan de drank via een (neus-)maagsonde worden toegediend. Na toediening de sonde doorspoelen met water.
Overige info toediening/beschikbaarheid
Doseringen
| 5q spinale spieratrofie (SMA) |
|---|
Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden
Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.
Bijwerkingen bij kinderen
Bij SMA op de zuigelingen leeftijd (Type 1)
Zeer vaak (>10%): Diarree, huiduitslag, maculopapulaire huiduitslag, erytheem, dermatitis, allergische dermatitis, papuleuze huiduitslag, folliculitis, pyrexie (inclusief hyperpyrexie).
Vaak (1-10%): Mondzweren en aften, urineweginfecties (inclusief blaasontsteking)
Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
Zeer vaak (> 10%): diarree. Koorts. Huiduitslag waaronder eczeem, acneachtig eczeem, allergisch eczeem, erytheem, folliculitis, erythemateuze uitslag, (maculo)papuleuze uitslag. Bij patiënten met SMA type 2 en 3 ook hoofdpijn. Koorts en huiduitslag traden op bij resp. 55% en 29% van de patiënten met SMA type 1 en bij resp. 22% en 17% van de patiënten met SMA type 2 en 3. De hiervoor genoemde bijwerkingen zijn over het algemeen voorbijgaand.
Vaak (1-10%): urineweginfecties (waaronder cystitis). Mondulceraties en aften. Bij patiënten met SMA type 2 en 3 ook misselijkheid en gewrichtspijn.
Verder is gemeld: cutane vasculitis (reversibel na staken).
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
- Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
- Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen
Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
SMN1-gentherapie: er zijn geen gegevens over de werkzaamheid van risdiplam bij patiënten die eerder zijn behandeld met onasemnogeen abeparvovec.
Effecten op de netvliesstructuur zijn waargenomen in niet-klinische veiligheidsonderzoeken na langdurige behandeling. Deze effecten zijn niet gezien in klinische onderzoeken bij SMA-patiënten, echter is de hoeveelheid langetermijngegevens nog beperkt; zie ook de rubriek Interacties.
SMA type 4 patiënten (klinische diagnose) zijn niet onderzocht in de klinische registratieonderzoeken.
Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum
Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.
OVERIGE MIDDELEN BIJ ZIEKTEN VAN HET SKELETSPIERSTELSEL
Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.
| OVERIGE MIDDELEN BIJ ZIEKTEN VAN HET SKELETSPIERSTELSEL | ||
|---|---|---|
|
Translarna
|
M09AX03 | |
|
Spinraza
|
M09AX07 | |
|
Zolgensma
|
M09AX09 | |
Referenties
- Roche Registration GmbH, SmPC Evrysdi 0.75 mg/mL powder for oral solution, (EU/1/21/1531/001) Rev 1, 01/2022
- ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, waarschuwingen & voorzorgen, contra-indicaties), Geraadpleegd 12 sept 2023
Wijzigingen
- 19 september 2023 10:56: NIeuwe monografie obv SmPC
Therapeutic Drug Monitoring
Overdosering
